本文摘要：作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的牵头创始人之一，哈佛大学化学与化学生物学教授、HowardHughes医学研究所研究员DavidR．Liu也是知名的CRISPR科研人员，在其研究组最近的一篇公开发表于NatureBiotechnology杂志的论文中，研究人员减少了CRISPR基因靶向的范围，而且将编辑框从5个核苷酸增大到1－2个核苷酸，减少了碱基编辑的精确度。

作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的牵头创始人之一，哈佛大学化学与化学生物学教授、HowardHughes医学研究所研究员DavidR．Liu也是知名的CRISPR科研人员，在其研究组最近的一篇公开发表于NatureBiotechnology杂志的论文中，研究人员减少了CRISPR基因靶向的范围，而且将编辑框从5个核苷酸增大到1－2个核苷酸，减少了碱基编辑的精确度。在CRISPR研究方面，DavidR．Liu仍然致力于改良这种基因组编辑关键技术，他曾于2013年牵头加州大学伯克利分校的JenniferDoudna教授，首度对Cas9展开了一次详尽的特异性分析，说明了了Cas9需要导向其编程靶向的DNA序列的精确度，以及这一蛋白质／RNA复合物对于诱饵脱靶序列的敏感度。此后也是成果大大，如去年在Nature上公开发表的文章，构建了CRISPR只“剪成”单个碱基的突破。

大多数与遗传变异涉及的疾病都是点变异，现有的遗传方法对修缮点变异都不是十分有效地，他明确提出的方法为CRISPR只剪成单个碱基的功能获取了更加多的证据。去年年底其研究组还在Cell杂志上公开发表综述，汇总了需要构建哺乳动物基因组编辑的、基于CRISPR的技术，以及这些技术的多种应用于，特别强调了基因编辑技术在基础研究、生物技术、疾病化疗等方面的一些明显进展。

最近的一篇论文公开发表于NatureBiotechnology杂志上，文章认为来自化脓性链球菌（Streptococcuspyogenes）的Cas9碱基编辑方法优点很多，譬如不必须构成双链DNA切口，或者供体DNA模板。这一组研究人员报导了利用有所不同PAM的基因工程和天然Cas9变异，构建了五个C到T（或G到A）的基础编辑，减少了基因靶向的范围。而且将编辑框从5个核苷酸增大到1－2个核苷酸，减少了碱基编辑的精确度。这项研究更进一步改良了CRISPR技术，构建了邻接C核苷酸的区分，避免了相近的编辑，并且令其疾病相关靶标Cs数目缩减到。

这对于CRISPR技术在临床上的应用于奠下了基础。

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